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Qu'est-ce qui constitue la désignation First in Class de la FDA pour les nouvelles entités moléculaires ?

Qu'est-ce qui constitue la désignation First in Class de la FDA pour les nouvelles entités moléculaires ?



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Qu'est-ce qui constitue une désignation First in Class pour les nouvelles entités moléculaires ? J'ai vu ce terme sur des documents de la FDA, ainsi que dans des bases de données (Cembl par exemple), mais j'étais curieux de savoir s'il existe des critères définis pour les médicaments First in Class ? La définition facile, dans mon esprit, serait un médicament qui atteint une nouvelle cible compte tenu de son indication. Cependant, si vous regardez les médicaments antifongiques, vous voyez que les médicaments ayant la même cible pour la même indication générale (antifongique) traitent des infections fongiques complètement différentes en raison de leur pharmacocinétique.

Existe-t-il des critères distincts pour la désignation de première classe de la FDA pour les nouvelles entités moléculaires ?


« Les médicaments de première classe sont ceux qui utilisent un mécanisme d'action nouveau et unique pour traiter une condition médicale. Ces produits sont souvent qualifiés d'innovants et cités comme offrant de nouvelles options de traitement pour les patients. »

Lanthier, M. et al. (2013) "Une approche améliorée pour mesurer l'innovation en matière de médicaments trouve des taux stables de produits pharmaceutiques de première classe, 1987-2011." J.Santé Aff. (Moulin) 32:1433-9;

Recherche pharmaceutique et fabricants d'Amérique. 2015b. Les médicaments innovants en oncologie ont conduit à des gains impressionnants en termes de survie des patients. Consulté le 26 août 2015. ."

Tiré de : Lexchin, J. (2016) « À quel point les médicaments de première classe sont-ils sûrs et innovateurs approuvés par Santé Canada : une étude de cohorte » Santéc. Politique 12:65-7.


Nouvelle entité chimique

UNE nouvelle entité chimique (RCE) est, selon la Food and Drug Administration des États-Unis, un médicament qui ne contient aucune fraction active qui a été approuvé par la FDA dans toute autre demande soumise en vertu de la section 505(b) de la Federal Food, Drug, and Cosmetic Act. [1]

UNE nouvelle entité moléculaire (NME) est un médicament qui contient une fraction active qui n'a jamais été approuvée par la FDA ni commercialisée aux États-Unis. [2]

Une fraction active est une molécule ou un ion, à l'exclusion des parties annexes de la molécule qui font que le médicament est un ester, un sel (y compris un sel avec des liaisons hydrogène ou de coordination) ou un autre dérivé non covalent (tel qu'un complexe, un chélate ou clathrate) de la molécule, responsable de l'action physiologique ou pharmacologique de la substance médicamenteuse. [3]

Un NCE est une molécule développée par la société innovatrice au stade précoce de la découverte d'un médicament, qui, après avoir subi des essais cliniques, pourrait se traduire en un médicament qui pourrait être un traitement pour certaines maladies. La synthèse d'un RCE est la première étape du processus de développement d'un médicament. Une fois la synthèse des RCE achevée, les entreprises ont deux options devant elles. Ils peuvent soit entreprendre eux-mêmes des essais cliniques, soit licencier le NCE à une autre société. Dans cette dernière option, les entreprises peuvent éviter le processus long et coûteux des essais cliniques, car la société titulaire de la licence mènerait d'autres essais cliniques et lancerait ensuite le médicament. Les entreprises adoptant ce modèle d'entreprise seraient en mesure de générer des marges élevées en obtenant un énorme paiement unique pour les RCE et en concluant un accord de partage des revenus avec la société titulaire de la licence.

En vertu de la Food and Drug Administration Amendments Act de 2007, toutes les nouvelles entités chimiques doivent d'abord être examinées par un comité consultatif avant que la FDA ne puisse approuver ces produits.


Touffes : Face à de nombreux défis, les médicaments orphelins prennent 18 % plus de temps à se développer

Selon le Tufts Center for the Study of Drug Development, le développement de médicaments orphelins prend 15,1 ans entre le dépôt du premier brevet et le lancement du produit, 18 % de plus que le temps moyen requis pour tous les nouveaux médicaments. Et le temps de développement des médicaments pour traiter les maladies ultra-orphelines - qui n'affectent que quelques centaines de patients aux États-Unis - est encore plus long : 17,2 ans.

Les chiffres sont surprenants car ils ont été mesurés différemment, a déclaré Christopher-Paul Milne, professeur agrégé de recherche et directeur de recherche à Tufts CSDD qui a mené l'analyse, en examinant 46 nouvelles entités moléculaires orphelines de première classe approuvées par la FDA entre 1999 et 2012.

D'autres qui ont examiné les calendriers de développement de médicaments orphelins se sont concentrés sur la période après la demande de nouveau médicament (IND) jusqu'à l'approbation de la FDA. Cela, soutient Milne, n'a pas fourni l'image la plus précise.

Tufts a mesuré le temps de développement depuis le premier dépôt de brevet. Les développeurs de médicaments orphelins « ont beaucoup de problèmes avant même d'obtenir l'IND, comme d'avoir à identifier chaque patient qui a la maladie », a déclaré Milne. « Vous devez comprendre beaucoup de choses sur la maladie lorsque vous examinez de nouvelles entités moléculaires de premier ordre. Ce sont les plus récents des nouveaux.

Autres conclusions clés du rapport :

  • De 1983 à 2017, près de 4 000 médicaments ont reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et plus de 650 ont été approuvés pour la commercialisation.
  • En 2016, la FDA a accordé 333 (57 %) des 582 demandes de désignation de médicament orphelin qu'elle a reçues, soit 10 fois le nombre de désignations accordées en 1986 peu après l'entrée en vigueur de l'Orphan Drug Act (ODA).
  • Le nombre d'approbations en pourcentage des désignations a diminué au cours des dernières décennies, à 12 % en 2016, légèrement inférieur à la part de 17 % pour l'ensemble de la période 1986-2016.

Alors que le nombre de désignations orphelines a considérablement augmenté au cours des deux dernières décennies, selon le rapport, la croissance du nombre d'approbations orphelines au cours des mêmes années a été plus modeste.

Les approbations en tant que part des désignations pour les médicaments orphelins en oncologie ont dépassé tous les autres domaines thérapeutiques. Selon le rapport, l'accent mis sur le développement de médicaments orphelins en oncologie reflète, en partie, une meilleure compréhension des voies biologiques du cancer, ainsi qu'un environnement de remboursement favorable.

Mais les défis de ce nouveau domaine en plein essor du développement de médicaments étaient nombreux. Ils comprenaient la variabilité de l'expression, de la gravité et/ou de l'évolution de la maladie population géographiquement dispersée petite population sélection parmi plusieurs voies manque de critères d'évaluation et de mesures des résultats flexibilité requise dans la prise de décision réglementaire biologie de la maladie non comprise histoire naturelle de la maladie pas bien connue et traduction nouvelles connaissances en connaissances utiles.

Un tiers des développeurs responsables des 46 NME orphelins de première classe approuvés entre 1999 et 2012 ont déclaré avoir rencontré quatre de ces défis, 15 pour cent d'entre eux ont fait face à six défis et 11 pour cent en ont fait face à deux. Aucun n'a signalé faire face à moins de deux.

« Nous avons été surpris qu'il y ait autant de défis spéciaux », a déclaré Milne. «Par exemple, une maladie était parfois très différente chez les hommes et les femmes. Parfois, c'était très différent chez un enfant par rapport à un adulte. Cela explique pourquoi la FDA a mis un programme de subventions pour étudier les histoires naturelles des maladies dans la dernière version du 21st Century Cures Act.

Alors que Tufts a mesuré le développement des médicaments orphelins depuis le premier dépôt de brevet jusqu'au lancement du produit, d'autres affirment que le moyen le plus précis de mesurer les délais de développement des médicaments orphelins est encore un domaine incertain.

"Les opinions divergent sur ce qui constitue le début du développement d'un médicament", a déclaré Anne Pariser, directrice de l'Office of Rare Diseases Research au sein du National Institutes of Health's National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS). "Certaines personnes envisagent d'utiliser le temps de développement clinique, défini comme le dépôt d'une demande de nouveau médicament expérimental."

D'autres, comme Tufts, commencent avant cela, a-t-elle dit, et obtiennent une mesure bien différente, ce qui peut entraîner une plus grande confusion.

Et Bernard Munos, chercheur principal chez FasterCures, fondateur du Centre InnoThink de recherche en innovation biomédicale et ancien conseiller en stratégie d'entreprise chez Eli Lilly, a déclaré que l'accent mis par Tufts sur les nouvelles entités moléculaires à l'exclusion d'autres types de médicaments orphelins présentait une image incomplète.

Munos a souligné que l'univers des médicaments orphelins est composé de deux sous-ensembles : de nouvelles entités moléculaires, pour lesquelles les développeurs sont confrontés au défi de petites populations de patients et la réutilisation de médicaments déjà approuvés pour des indications non orphelines. Le deuxième sous-ensemble, a déclaré Munoz, ne suit pas la même économie que le premier.

Il souligne qu'une analyse de Kaiser Health News et de la National Public Radio l'année dernière a révélé qu'un tiers des médicaments orphelins approuvés depuis le début du programme en 1983 étaient soit des médicaments destinés au marché de masse réutilisés, soit des médicaments ayant reçu plusieurs approbations orphelines. (Le lien vers cette analyse se trouve ci-dessous.) L'analyse a montré que cette réorientation a été de plus en plus utilisée ces derniers temps pour « renouveler » les brevets sur les principaux médicaments.

Pariser a également contesté le fait que Tufts n'ait inclus que les médicaments orphelins développés jusqu'en 2012 dans leur étude.

"Il est important de considérer certains des changements très positifs qui se sont produits dans le domaine des médicaments orphelins depuis lors", a déclaré Pariser.

Par exemple, a-t-elle déclaré, en 2012, la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA a été mise en œuvre, accordant un examen prioritaire aux candidats-médicaments si les essais cliniques préliminaires indiquent que la thérapie peut offrir des avantages thérapeutiques substantiels par rapport aux options existantes pour les patients atteints de maladies graves ou potentiellement mortelles. La majorité d'entre eux concernaient des médicaments rares/orphelins, dont certains ont eu des délais de développement très courts - dans certains cas, jusqu'à deux ans et demi, a-t-elle déclaré.

"Un autre point important à considérer est l'utilisation de produits biologiques, qui n'a pas été inclus ici", a déclaré Pariser, expliquant que de nombreux médicaments orphelins sont de plus en plus des produits biologiques et que le temps de développement des produits biologiques a tendance à être plus court que pour les médicaments.

Selon Milne, les recherches de Tufts ont permis de montrer que de nouvelles approches de la conception des études, notamment l'utilisation de groupes de défense des patients et d'essais cliniques adaptatifs, contribuent à atténuer les problèmes de développement.


Qu'est-ce que le NME ?

NME signifie Nouvelle entité moléculaire. Le terme décrit tout médicament contenant une fraction active qui n'a jamais été approuvée par la FDA. Par conséquent, les produits qui entrent dans cette catégorie ont au moins une fraction active non approuvée (auparavant).

De plus, les produits sous NME reçoivent trois ans d'exclusivité des données de marché. Cette période de temps est indiquée si cette fraction active est une fraction qui a été précédemment approuvée par la FDA et est maintenant soumise à de nouvelles investigations cliniques. De plus, si une entreprise publie les nouvelles données d'investigation clinique pour un certain produit qui a une fraction active, alors ce produit entre dans la catégorie des NME.


Implications politiques

Un certain nombre d'initiatives ont été lancées en 2002-2011 pour favoriser l'innovation dans le développement de médicaments. 17 Des efforts politiques législatifs et réglementaires plus récents renforcent cette poussée. Ainsi, nos observations peuvent intéresser les décideurs en tant que référence et méthode par rapport auxquelles le succès de ces initiatives peut être mesuré.

Parmi les médicaments de première classe que nous avons identifiés, 70 pour cent ont reçu une évaluation prioritaire, ce qui signifie que la FDA a considéré ces produits comme des avancées potentiellement substantielles par rapport aux thérapies existantes. Mais l'innovation ne s'arrête pas à l'introduction d'un médicament de première classe, car la thérapie pionnière est souvent suivie de produits apparentés qui offrent toujours des avancées innovantes en matière de sécurité et d'efficacité au sein de la classe. Conformément aux résultats d'autres études, notre étude a montré que sur les 442 médicaments de notre ensemble de données qui n'étaient pas considérés comme les premiers de leur classe, 32 % ont reçu la désignation d'examen prioritaire. 18

Il existe un certain nombre d'explications possibles aux tendances de développement de médicaments que nous avons observées. Avant 1996, les grandes et les petites entreprises contribuaient différemment à l'éventail des NME approuvés : la majorité des NME des grandes entreprises étaient des approbations d'ajout à la classe par rapport à des médicaments principalement de première classe et avancés provenant de petites entreprises. Les classes de médicaments qui ont attiré plusieurs approbations d'ajout à une classe avaient tendance à être celles qui traitaient des maladies chroniques chez de grandes populations de patients. Ces données concordent avec l'opinion selon laquelle, pendant un certain temps, l'industrie pharmaceutique s'est activement engagée dans le développement de médicaments pour concurrencer sur des marchés importants et potentiellement lucratifs, dans le but de développer un médicament « superproduction » qui générerait des revenus de vente élevés. 8

Aujourd'hui, nous constatons une tendance à s'éloigner des médicaments ajoutés à une classe et à un accent accru sur les médicaments de première classe. Bien que nous ne puissions que spéculer sur les causes de ce changement, une raison possible qui mérite plus d'attention peut être l'influence des grandes sociétés de gestion des prestations pharmaceutiques, des administrateurs tiers qui traitent les demandes de remboursement de médicaments sur ordonnance. Ces entreprises, qui négocient des remises avec les fabricants de produits pharmaceutiques et maintiennent des formulaires, peuvent être moins disposées que d'autres payeurs à rembourser des médicaments supplémentaires à prix élevé qui ne peuvent pas démontrer un avantage prouvé par rapport à des produits similaires déjà sur le marché. De telles décisions pourraient rendre moins attrayante pour les entreprises le développement de médicaments de classe complémentaire une fois que plusieurs médicaments se sont établis sur le marché. 19 – 21 Ce changement peut également être une conséquence naturelle d'un épuisement des « fruits à portée de main » disponibles ou de la diminution de la place pour les concurrents sur un marché déjà encombré. 22 Dans tous les cas, alors que les candidats-médicaments se disputent le même bassin de dollars disponibles pour la recherche et le développement, la diminution des investissements dans les médicaments de classe complémentaire se traduit probablement par davantage de ressources de l'industrie disponibles pour la recherche de nouveaux médicaments plus innovants.

Les décideurs politiques au niveau fédéral continuent d'exprimer leurs préoccupations quant à l'état de l'innovation pharmaceutique, en particulier dans certains domaines thérapeutiques qui en ont grandement besoin, tels que les infections résistantes aux antibiotiques et les maladies pédiatriques rares. La loi de 2012 sur la sécurité et l'innovation de la FDA comprend des dispositions visant à encourager le développement d'antibiotiques (par le biais de la loi de 2011 sur la génération d'incitations aux antibiotiques) et établit un nouveau programme de désignation révolutionnaire pour les médicaments expérimentaux très prometteurs. En vertu de la Loi sur la sécurité et l'innovation de la FDA, la FDA doit également élargir la portée des produits éligibles à une approbation accélérée, permettant des approbations basées sur des paramètres de substitution, qui ne sont pas des paramètres cliniques mais sont raisonnablement susceptibles de prédire un bénéfice clinique. En outre, le Conseil présidentiel des conseillers pour la science et la technologie a publié en 2012 un rapport sur l'innovation pharmaceutique contenant un plan ambitieux pour stimuler le développement, notamment en augmentant le financement et le soutien à la recherche biomédicale, en élargissant les mécanismes d'approbation accélérée des médicaments pour les médicaments répondant à des besoins médicaux non satisfaits, et étudier les incitations économiques pour promouvoir l'innovation dans des domaines de grande importance pour la santé publique. 23 Ces différents efforts devraient avoir un impact sur l'innovation dans le développement de médicaments au cours des prochaines décennies. Cependant, pour pouvoir suivre le succès de ces initiatives et d'autres, des méthodes d'évaluation d'une innovation médicalement significative, telles que celles proposées ici, seront sûrement nécessaires.


Pour accéder au dossier pour lire les documents de référence ou les commentaires reçus, rendez-vous sur https://www.regulations.gov et insérez le numéro de dossier trouvé entre parenthèses dans l'en-tête de cette règle finale dans la case &ldquoSearch&rdquo et suivez les instructions, et/ou allez à Dockets Management Staff, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852.

Daniel Gottlieb, Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments, Food and Drug Administration, 10903 New Hampshire Ave., Bldg. 51, Rm. 6208, Silver Spring, MD 20993, 301-796-6650, [email protected]

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6. PIK3CA

6.1. Épidémiologie

La phosphatidylinositol-4,5-bisphosphate 3-kinase, sous-unité catalytique alpha (PIK3CA) code pour la sous-unité catalytique alpha de la protéine phosphoinositide 3-kinase (PI3K). mutations de PIK3CA dans le cancer du poumon sont rares, étant majoritairement détectés en histologie du CEC, alors que son amplification est à l'inverse fréquemment retrouvée [85]. Les mutations les plus courantes sont rapportées dans les exons 9 et 20. Dans des échantillons de tumeurs provenant de 1144 patients atteints de NSCLC, PIK3CA les mutations avaient une incidence de 3,7 %, portée à 8,9 % en comptant uniquement les CEC [86], alors que dans une autre cohorte de 1117 CBNPC, elles étaient détectées dans 3,9 % des CEC et 2,7 % des adénocarcinomes [87]. Néanmoins, la signalisation PI3K/AKT/mTOR est l'une des principales voies intracellulaires en aval activées dans différents types de cancer. La valeur pronostique de PIK3CA mutations est encore partiellement indéfinie car les analyses de survie de différentes études étaient discordantes [86,87]. Néanmoins, une méta-analyse récente a corrélé la présence de PIK3CA mutations avec une SG et une SSP pires chez les patients atteints de CBNPC [88]. Cette incertitude est probablement liée à la co-occurrence d'altérations autres que celles impliquant PI3K un séquençage génomique de spécimens de NSCLC à un stade précoce a révélé PIK3CA comme le gène le plus fréquemment muté en coexistence avec EGFR et KRAS mutation [89]. Les patients hébergeant PIK3CA les mutations sont plus fréquemment observées chez les fumeurs actuels ou anciens, bien qu'elles aient également été observées chez les personnes n'ayant jamais fumé [87]. Notamment, PIK3CA les mutations sont plus fréquemment détectées dans les métastases que dans la tumeur primitive [90]. Ainsi, le CPNPC muté par PIK3CA représente un sous-groupe cliniquement et génétiquement hétérogène [91].

6.2. Voie moléculaire

Les PI3K sont une famille de kinases lipidiques capables de phosphoryler le groupe 3’-OH des phosphatidylinositols et des phosphoinositides sur la membrane cellulaire. Ces kinases sont des hétérodimères avec une sous-unité catalytique (p110) et régulatrice (p85), regroupées dans des classes de protéines de classe IA, principalement liées au cancer humain, sont généralement activées par des récepteurs de facteurs de croissance, tels que l'EGFR, le récepteur du facteur de croissance de l'insuline 1 (IGF1 -R), et HER2/neu. De tels récepteurs représentent le signal en amont de PI3K, conduisant à l'activation du domaine catalytique de p110, qui phosphoryle le phosphatidylinositol bisphosphate (PIP2) en phosphatidylinositol triphosphate (PIP3) par la suite, PIP3 localise AKT à la membrane plasmique en se liant aux produits lipidiques phosphorylés [92]. L'homologue de la phosphatase et de la tensine supprimé sur le chromosome 10 (PTEN) agit comme un régulateur inverse par déphosphorylation de PIP2 et PIP2.AKT est une protéine sérine/thréonine capable de phosphoryler et par conséquent d'activer/inactiver de nombreuses voies en aval impliquant des substrats cytoplasmiques et nucléaires qui régulent l'apoptose, le cycle cellulaire, la survie cellulaire et la prolifération, parmi lesquels le facteur nucléaire kappa-light-chain-enhancer de B activé Le facteur de transcription des cellules (NF㮫) est l'un des plus importants [92]. mTOR est une sérine/thréonine kinase complexée avec d'autres protéines pour former les complexes mTORCH. mTORC2 favorise l'activation d'AKT via la phosphorylation sur la sérine 473 [91], tandis que mTORC1 phosphoryle la kinase p70S6 (S6K1) et la protéine de liaison 1 du facteur d'initiation eucaryote 4E (4EBP1), entraînant une augmentation de la synthèse des protéines et de la croissance cellulaire [93].

6.3. Méthodologie diagnostique

Actuellement, l'évaluation de PIK3CA Les altérations génétiques ne sont pas recommandées en pratique clinique car aucun médicament de ciblage n'a été approuvé à ce jour pour le traitement du cancer du poumon. Activation des mutations dans PIK3CA peuvent être détectés dans des échantillons de tissus ou de plasma. Les tests de diagnostic dans le cadre des essais cliniques sont généralement effectués à l'aide de NGS (voir les études dans le tableau 6).

Tableau 6

Principaux essais de phase I–II sur les inhibiteurs de PI3K ou PI3K/mTOR chez des patients atteints d'un CPNPC avancé avec mutation PI3K.

MédicamentEssaiPhaseLigne de thérapieBras de traitement ***N pointsPrincipaux résultatsStatut
Inhibiteur sélectif de PI3K (anti p110α)
GDC-0032 (Taselisib)Lung-MAP
sous-étude ( <"type":"clinical-trial","attrs":<"text":"NCT02785913","term_id":"NCT02785913">> NCT02785913)
II𢙒L *Tasélisib26 m²ORR = 4,8%
mPFS = 2,9 mois
mOS = 5,9 mois
Fermé
à la futilité
une analyse
Inhibiteur Pan-PI3K
BKM120
(Buparlisib)
BASALT-1 ( <"type":"clinical-trial","attrs":<"text":"NCT01297491","term_id":"NCT01297491">> NCT01297491)II𢙒L *Buparlisib30 m²
33 N²
12 semaines PFS =
23,3 % carré, 20,0 % N carré
mOS =
7,98 mo carrés, 7,2 mo Nsq
ORR =
3,3% Sq, 3,0% Nsq
Fermé
à la futilité
une analyse
BASALT-2 ( <"type":"clinical-trial","attrs":<"text":"NCT01820325","term_id":"NCT01820325">> NCT01820325)Ib/II 1LBuparlisib + CBDCA + paclitaxel6 m²ORR = 16,7%Fin anticipée des études
BASALT-3 ( <"type":"clinical-trial","attrs":<"text":"NCT01911325","term_id":"NCT01911325">> NCT01911325)Ib/II𢙒L *Buparlisib
+ docétaxel
27 m²ORR 80 mg/jour = 6 %
ORR 100 mg/jour = 18 %
Fin anticipée des études
<"type":"clinique-essai","attrs":<"text":"NCT01487265","term_id":"NCT01487265">> NCT01487265II𢙒L **Buparlisib +
erlotinib
373 mois PFS = 50,4 %
mOS = 12.2
ORR = 5,4 %
Complété
XL765 (SAR245409, Voxtalisib) <"type":"clinique-essai","attrs":<"text":"NCT01390818","term_id":"NCT01390818">> NCT01390818IbN'importe quelle ligneVoxtalisib +
pimasertib
(inhibiteur de MEK)
Tumeurs solides avancées
(33 NSCLC)
ORR = 5%Complété
<> NCT00777699je𢙒L **Voxtalisib +
erlotinib
Tumeurs solides avancées
(37 NSCLC)
SD comme meilleure réponseComplété
PX-866 <> NCT01204099II2L-3LDocétaxel + PX-866
vs.
docétaxel
95ORR = 6 % contre 0 %, p = 0.12
mPFS = 2,0 contre 2,9 mois,
p = 0.65
mOS = 7,9 contre 9,4 mois,
p = 0.9
Complété
XL147 (SAR245408) <> NCT01392924jeAutres lignesXL147Tumeurs solides avancées
(24 NSCLC)
ORR = 16,7%Complété
<"type":"clinique-essai","attrs":<"text":"NCT00692640","term_id":"NCT00692640">> NCT00692640je𢙒L **XL147 +
erlotinib
Tumeurs solides avancées
(20 NSCLC)
ORR = 3,7%
RCD = 51,9%
Complété
GDC-0941
(Pictilisib)
<> NCT01458067 Ib1LBras A :
pictilisib + CBDCA + paclitaxel
Bras B :
CBDCA + paclitaxel + bevacizumab
Bras C :
CDDP + pemetrexed + bevacizumab
Bras D :
CDDP + pemetrexed
66ORR = 43,9%Complété
Double inhibiteur PI3K/mTOR
GDC-0980 (Apitolisib) <"type":"clinique-essai","attrs":<"text":"NCT01301716","term_id":"NCT01301716">> NCT01301716 Ib1LBras A :
apitolisib +
CBDCA + paclitaxel
BRAS B :
CBDCA + paclitaxel + bevacizumab
Bras C :
CDDP + pemetrexed
Solide avancé
tumeurs
(39 NSCLC)
ORR = 64%Complété

1L–première ligne 2L�uxième ligne 3L– troisième ligne pts–patients Sq–maladie Nsq–non squameux CBDCA�rboplatine CDDP𠄼isplatine DCR𠄼ontrôle de la maladie–taux de progression de la maladie�ORR–n 2013 taux de réponse sans médiane survie NSCLC�ncer du poumon non à petites cellules RP2D𠄽ose recommandée de phase 2 EGFR TKI–inhibiteur de la tyrosine kinase du facteur de croissance épidermique MTD𠄽ose maximale tolérée SD–maladie stable NR–non atteinte. Lorsque les patients atteints de tumeurs solides ont été inclus, des données spécifiques pour le NSCLC ont été rapportées. * Progression de la maladie vers une chimiothérapie antérieure à base de platine ** la progression de la maladie vers l'EGFR TKI *** indique la ou les lignes de traitement du CPNPC avancé dans lesquelles l'agent ou le schéma expérimental a été utilisé dans chaque essai rapporté.

6.4. Implications thérapeutiques

Les inhibiteurs PI3K peuvent être classés en inhibiteurs pan-PI3K [94,95,96,97,98,99,100,101,102], inhibiteurs PI3K et mTOR [103] et inhibiteurs sélectifs PI3K [104]. Les voies moléculaires en aval peuvent également être bloquées par une seule inhibition d'AKT et de mTOR.

Le tableau 6 présente les principales caractéristiques des études cliniques portant sur le rôle des inhibiteurs de PI3K dans le traitement du cancer du poumon à un stade avancé. Plusieurs autres agents ciblant PI3K, non rapportés dans cette revue, ont été testés au niveau préclinique ou clinique, avec des résultats incohérents.


Acurx Pharmaceuticals entrera dans des essais cliniques avec des antibiotiques de première classe pour traiter certaines infections bactériennes à Gram positif

WHITE PLAINS, NY, 4 octobre 2018 /PRNewswire/ -- Acurx Pharmaceuticals, LLC ("Acurx" ou la "Société") a annoncé aujourd'hui qu'elle a conclu une collaboration scientifique avec la division des services de recherche de WuXi AppTec ("WuXi") pour faire progresser davantage la Pipeline de la société de nouveaux candidats antibiotiques inhibiteurs de l'ADN polymérase. En vertu de l'accord, Acurx engagera WuXi pour certaines activités de recherche et développement et WuXi permettra la progression du pipeline de découverte d'Acurx de nouveaux inhibiteurs de l'ADN polymérase IIIC.

Acurx est une société biopharmaceutique privée au stade clinique qui se concentre sur le développement de nouveaux antibiotiques pour les infections bactériennes difficiles à traiter. Le produit candidat phare d'Acurx, ACX-362E, est un antibiotique oral qui cible le traitement de Clostridium difficile Infection (ICD). AXC-362E devrait entrer dans un essai clinique de phase 1 au quatrième trimestre 2018 et a reçu la désignation QIDP (Qualified Infectious Disease Product) par la FDA en tant que traitement oral pour Clostridium difficile bactéries. La nouvelle classe d'antibiotiques d'Acurx inhibe l'ADN polymérase IIIC et la réplication de certaines bactéries Gram-positives.

Dans un premier temps, WuXi se concentrera sur l'avancement du deuxième projet de découverte de la société de dérivés optimisés de l'ACX-375C, pour le traitement des infections à ERV (entérocoques résistants à la vancomycine) telles que les infections urinaires (infections des voies urinaires), les infections intra-abdominales et les SSTI (peau et tissus mous) Infection), dans les études précliniques d'ici la fin de 2019. Acurx a l'intention de demander la désignation QIDP d'ici la mi-2019 pour l'utilisation des dérivés ACX-375C pour traiter les infections causées par l'ERV, qui figure sur la liste des agents pathogènes prioritaires de la FDA utilisée pour déterminer l'octroi de la désignation QIDP par la FDA.

De plus, la collaboration utilisera l'expertise de pointe de WuXi dans la conception de médicaments basés sur la structure, la chimie computationnelle, la synthèse chimique et la biologie antibactérienne pour générer une série de nouveaux composés dotés d'une puissante activité contre les bactéries Gram-positives dépendantes de la polymérase IIIC pour construire le pipeline de nouveaux antibiotiques de la Société.

"Nous sommes très heureux de travailler avec WuXi pour s'appuyer sur des décennies de recherche sur les inhibiteurs de la pol IIIC et les moyens d'inhiber la pathogenèse grâce à l'inhibition de cette enzyme bactérienne critique. Les outils de chimie computationnelle et de conception moléculaire de pointe de WuXi ont le potentiel d'affiner l'activité et d'améliorer l'utilité de cette classe de molécules », a déclaré Robert J. DeLuccia, cofondateur et associé directeur d'Acurx.

"La division du service de recherche de WuXi AppTec est très enthousiaste à l'idée de travailler avec l'équipe Acurx en tant que collaborateur stratégique. Nous sommes ravis de fournir un soutien scientifique essentiel à une société biopharmaceutique en phase de démarrage dans la découverte et le développement préclinique de nouvelles entités moléculaires dans un domaine pathologique présentant des besoins médicaux non satisfaits », a déclaré Steve Yang, vice-président exécutif et directeur commercial de WuXi AppTec.

À propos de l'ADN polymérase IIIC (pol IIIC)
S'appuyant sur le mécanisme d'action de l'ACX-362E, le produit candidat phare d'Acurx, qui agit comme un inhibiteur de l'ADN polymérase et cible le traitement oral de l'ICD (Clostridium difficile Infection), Acurx a identifié d'autres candidats thérapeutiques potentiels à ajouter à son pipeline. La recherche non clinique a établi le mécanisme d'action de l'ACX-362E en tant qu'inhibition sélective de l'enzyme ADN polymérase IIIC (pol IIIC), qui est requise pour la réplication bactérienne et la pathogenèse. Cette enzyme ne se trouve que dans certaines bactéries Gram-positives, notamment C. difficile ainsi que les entérocoques, les staphylocoques et les streptocoques. En conséquence, des molécules chimiquement apparentées avec le même mécanisme d'action que l'ACX-362E ont le potentiel de traiter une variété de maladies infectieuses systémiques graves à Gram positif.

À propos d'Acurx Pharmaceuticals, LLC
Acurx Pharmaceuticals est une société biopharmaceutique privée au stade clinique axée sur le développement de nouveaux antibiotiques pour les infections difficiles à traiter. L'approche d'Acurx est de développer des candidats antibiotiques qui seraient actifs contre les bactéries par inhibition de l'ADN polymérase IIIC (pol IIIC). En plus de son produit candidat phare, l'ACX-362E, un antibiotique oral qui cible le traitement de Clostridium difficile Infection (CDI), son pipeline de R&D comprend des candidats antibiotiques à un stade précoce qui ciblent d'autres bactéries Gram-positives, y compris la résistance à la méthicilline Staphylococcus aureus (SARM), Résistant à la vancomycine Entérocoque (ERV) et résistant à la pénicilline Streptococcus pneumoniae (DSRP), qui sont actifs par voie parentérale. Pour plus d'informations, veuillez visiter notre site Web à l'adresse www.acurxpharma.com.

Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant nos attentes, nos plans et nos perspectives futurs, y compris les déclarations concernant notre stratégie, nos opérations futures, nos perspectives, nos plans et nos objectifs, et d'autres déclarations contenant les mots "croit," anticipe," "plans""escompte" et autres expressions, constituent des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment : la collaboration d'Acurx avec WuXi aboutir à des candidats antibiotiques viables qui obtiendraient une approbation de mise sur le marché par la FDA si l'ACX-362E progressera dans le processus d'essai clinique en temps opportun si les résultats des essais cliniques de l'ACX-362E justifieront la soumission de demandes d'approbation de mise sur le marché, et si oui, si l'ACX-362E recevra l'approbation des États-Unis tes Food and Drug Administration ou agences de réglementation étrangères équivalentes où l'approbation est demandée si, si ACX-362E obtient l'approbation, il sera distribué et commercialisé avec succès et d'autres facteurs. De plus, les déclarations prospectives incluses dans ce communiqué de presse représentent notre point de vue au 20 juin 2018. Nous prévoyons que les événements et développements ultérieurs feront changer notre point de vue. Cependant, bien que nous puissions choisir de mettre à jour ces déclarations prospectives à un moment donné dans le futur, nous déclinons spécifiquement toute obligation de le faire.

À propos de WuXi AppTec
WuXi AppTec est une société leader en matière de capacité d'accès libre et de plate-forme technologique pour les dispositifs pharmaceutiques et médicaux avec des opérations mondiales. En tant qu'entreprise axée sur l'innovation et axée sur le client, WuXi AppTec fournit un large portefeuille intégré de services pour aider nos clients et partenaires du monde entier à raccourcir le temps de découverte et de développement et à réduire le coût de la R&D de médicaments et de dispositifs médicaux grâce à des solutions rentables et efficaces. solutions. Avec ses capacités de pointe telles que la R&D et la fabrication de petites molécules, la R&D et la fabrication de thérapie cellulaire et de thérapie génique, et les tests de dispositifs médicaux, la plate-forme WuXi permet à plus de 3 000 collaborateurs innovants de plus de 30 pays d'apporter des produits de santé innovants aux patients, et pour réaliser le rêve de WuXi selon lequel "chaque médicament peut être fabriqué et chaque maladie peut être traitée." Veuillez visiter: http://www.wuxiapptec.com

Contact investisseur :
Acurx Pharmaceuticals, LLC
David P. Luci
Co-fondateur et associé directeur
917-533-1469
[e-mail protégé]


Le dernier essai clinique d'Amgen permet aux prestataires de soins de santé de surveiller les patients à distance pendant la pandémie de COVID-19

Alors que la pandémie de coronavirus se poursuit, ses effets continuent de s’étendre au-delà des personnes diagnostiquées ou hospitalisées pour la maladie. Par exemple, les patients traités pour des maladies chroniques sont de plus en plus réticents à se rendre dans les hôpitaux pour des thérapies, car ils courent un plus grand risque s'ils sont exposés au COVID-19, ce qui rend les solutions numériques et de données plus critiques que jamais. «Chez Amgen, nous réfléchissons toujours à la manière dont nous pouvons améliorer le système de santé et mieux servir les patients», a déclaré Julie Kim, membre de l'équipe Digital Health & Innovation de la société de biotechnologie. Son équipe fait partie d'un nouvel essai clinique novateur et opportun qui teste la surveillance à distance des événements indésirables chez les patients adultes atteints de leucémie aiguë traités avec l'une des thérapies d'Amgen.

Typiquement, la thérapie est administrée dans un milieu hospitalier où les patients peuvent être surveillés pour des effets indésirables. Mais être à l'hôpital impose un lourd fardeau aux patients et à leurs soignants, en particulier dans le contexte d'une pandémie mondiale, tout en mettant à rude épreuve les payeurs et les prestataires du point de vue des coûts et de l'administration. Aux États-Unis, le cadre de soins typique pour les patients atteints de leucémie aiguë s'est déplacé vers de plus petites cliniques communautaires, qui manquent souvent de ressources et d'infrastructures pour offrir facilement des soins aux patients hospitalisés. Une revue récente de la littérature montre les effets négatifs des séjours hospitaliers prolongés sur les patients atteints de leucémie recevant un traitement d'induction à visée curative. La revue conclut que le traitement ambulatoire pourrait apporter des avantages significatifs, notamment une réduction des coûts financiers et une amélioration de la qualité de vie des patients et des soignants, ainsi qu'une diminution du risque d'infections nosocomiales.

Amgen est un pionnier dans l'utilisation de solutions numériques innovantes en oncologie. À l'aide d'appareils et de plates-formes portables approuvés par la FDA, ce sera l'un des premiers essais cliniques où des décisions cliniques seront prises sur la base de données capturées grâce à des technologies numériques de surveillance à distance qui déclencheront une communication instantanée avec les médecins. Pour les patients atteints de leucémie impliqués dans l'essai, les principaux indicateurs d'un événement indésirable cliniquement significatif qui seront mesurés comprennent des modifications des signes vitaux tels que la fréquence cardiaque/la fréquence du pouls, la saturation en oxygène, la température axillaire, la fréquence respiratoire et la pression artérielle, en plus de la capacité de communication vidéo directe en direct entre le patient et le fournisseur de soins de santé. Il existe sur le marché des dispositifs qui peuvent collecter des données sur une période de temps, puis les envoyer à un médecin, mais lors du traitement de patients en oncologie, ce délai peut être critique. Pour cet essai, Amgen s'est associé à des startups technologiques de premier plan pour garantir une boucle de rétroaction en temps réel. Les nouvelles technologies numériques permettront aux médecins traitants d'examiner les données générées par leurs patients en temps réel, de procéder à une évaluation immédiate et d'intervenir le cas échéant.

« En plus des effets de longue date des séjours à l'hôpital prolongés, les patients sans COVID-19 sont touchés par la pandémie dans la façon dont l'accès aux soins est limité pour un si grand nombre », a déclaré PK Morrow, vice-président du développement mondial et directeur général des produits. « Il est essentiel que nous nous adaptions et que nous prenions soin des patients sous thérapies pour d'autres indications de maladies d'une manière qui minimise les risques pour tout le monde. La surveillance à distance en temps réel, le cas échéant, peut offrir un élément clé d'une solution ambulatoire à plus long terme pendant la pandémie et au-delà. »

Cet essai aura lieu à travers les États-Unis et devrait être achevé dans environ deux ans. "Il y a beaucoup de réflexion sur la sécurité et l'efficacité qui doit être intégrée au protocole pour s'assurer que la technologie numérique est transparente et ne devient pas encombrante pour les participants à l'étude." Bien que axée sur l'oncologie, l'étude pourrait créer le précédent d'un changement majeur dans le paysage des soins de santé pour les patients et les fournisseurs. Les patients atteints de maladies graves à travers le spectre pourraient bénéficier d'une surveillance continue à domicile, réduisant ainsi le stress et l'exposition aux infections qu'un séjour à l'hôpital pourrait induire. Une surveillance à distance réussie pourrait également attirer des patients qui, autrement, refuseraient un traitement impliquant un séjour à l'hôpital. « Les médecins sont tout aussi désireux de permettre aux patients d'être mieux pris en charge en ambulatoire », a ajouté Julie. « Il est important pendant cette pandémie d’avoir des lits d’hôpitaux plus facilement disponibles. »


Presse

Spinogenix obtient la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le SPG302 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

SAN DIEGO, Californie, 07 juin 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Spinogenix, Inc.une société pharmaceutique axée sur le développement de nouvelles thérapies synaptogènes à petites molécules pour les troubles du système nerveux central et les maladies rares, a annoncé aujourd'hui avoir obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le SPG302 dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA ou maladie de Lou Gehrig) par les États-Unis Food and Drug Administration (FDA). En obtenant la désignation de médicament orphelin, le SPG302 est désormais éligible à des avantages tels que l'exemption des frais d'utilisation de la FDA et des crédits d'impôt pour la recherche clinique.

En outre, Spinogenix rapporte la réussite de l'interaction pré-IND (Investigational New Drug) avec la FDA concernant le plan de développement actuel du SPG302. La FDA a accepté le programme de développement global, y compris la première étude clinique de phase 1/2 chez l'homme chez des patients atteints de SLA, suivie d'un essai pivot de phase 2/3 basé sur des données de sécurité/PK/biomarqueurs.

« Recevoir la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la SLA est une étape importante », a déclaré Stella Sarraf, PDG fondatrice de Spinogenix. « Nous sommes également satisfaits des conseils de la FDA qui nous fournissent désormais un plan clinique clair pour faire progresser rapidement notre médicament de première classe pour aider les patients atteints de SLA. »

SPG302 est une petite molécule pénétrant la barrière hémato-encéphalique, biodisponible par voie orale. Son mode d'action régénère les synapses perdues et a démontré des améliorations des comportements cognitifs et moteurs dans plusieurs modèles animaux de troubles neurodégénératifs.

Le Dr Merit Cudkowicz, directeur du Sean M. Healey et du Centre AMG pour la SLA au Mass General Hospital, a déclaré : « Nous sommes ravis que la FDA ait accordé ODD à Spinogenix pour son nouveau médicament SPG302 et sommes ravis de collaborer avec eux à mesure qu'ils avancent. vers la clinique.

À propos de Spinogenix

Spinogenix a été fondée en 2016 avec pour mission de développer des thérapies transformatrices pour les maladies impliquant une perte et un dysfonctionnement synaptique. Nos médicaments sont conçus pour régénérer les synapses, quelle que soit la cause sous-jacente de la perte synaptique, et ainsi inverser les déclins des fonctions cognitives et motrices pour avoir un impact sur la maladie et changer fondamentalement les paradigmes de traitement. La perte de synapse est associée à une variété de maladies neurologiques et psychiatriques, telles que la SLA, la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la schizophrénie et la dépression.

Spinogenix annonce une subvention du département américain de la Défense pour faire avancer un nouveau médicament candidat dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

SAN DIEGO, Californie, 05 janvier 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Spinogenix, Inc., une société biopharmaceutique au stade préclinique qui développe de nouveaux médicaments à petites molécules pour les troubles neurologiques, a annoncé aujourd'hui sa collaboration avec le Dr Rita Sattler du Barrow Neurological Institute et le Dr Justin Ichida de l'USC Keck School of Medicine sur une subvention accordée par les programmes de recherche médicale dirigés par le Congrès (« CDMRP ») du département américain de la Défense (« DOD ») pour évaluer son principal candidat au développement dans la SLA. La subvention du DOD sera utilisée pour étudier les effets du composé principal de Spinogenix dans les iPSC humaines (cellules souches pluripotentes induites) de patients atteints de SLA et de volontaires sains. Des expériences supplémentaires seront menées sur des modèles animaux de la SLA.

Le principal médicament candidat de Spinogenix a un mécanisme d'action unique dans lequel il induit une augmentation des synapses, les connexions clés entre les neurones qui nous permettent de penser, de planifier, de mémoriser et de contrôler les fonctions motrices, des facultés qui sont diminuées dans les maladies neurodégénératives, y compris la SLA. « Nous sommes ravis que le DoD ait reconnu le potentiel de notre nouveau candidat-médicament pour changer le cours de la progression de la maladie dans la SLA », a déclaré Stella Sarraf, Ph.D., présidente-directrice générale fondatrice de Spinogenix.

Il existe un besoin non satisfait de nouvelles thérapies innovantes pour la SLA (maladie de Lou Gehrig) qui est presque invariablement fatale dans les 3 à 5 ans suivant le diagnostic. Les thérapies actuellement approuvées pour la SLA offrent une prolongation de la vie très modeste de plusieurs mois et ne sont pas bien tolérées par tous les patients.

Le Dr Merit Cudkowicz, directeur du Sean M. Healey et du Centre AMG pour la SLA au Mass General Hospital, a déclaré : « La nouvelle approche de Spinogenix a le potentiel de démontrer que le remplacement des synapses perdues peut entraîner des médicaments qui peuvent apporter un avantage significatif aux patients atteints de SLA.

À propos de Spinogenix

Spinogenix a été fondée en 2016 avec pour mission de développer des thérapies transformatrices pour les maladies impliquant une perte et un dysfonctionnement synaptique. Nos médicaments sont conçus pour régénérer les synapses afin d'inverser les déclins des fonctions cognitives et motrices afin d'avoir un impact sur la maladie et de changer fondamentalement les paradigmes de traitement en restaurant les connexions neuronales quelle que soit la cause sous-jacente de la perte synaptique. La perte de synapse est associée à une variété de maladies neurologiques et psychiatriques, telles que la SLA, la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la schizophrénie et la dépression.

Spinogenix reçoit une subvention du NIH pour développer de nouvelles thérapies neurorestauratrices pour la maladie d'Alzheimer

San Diego, Californie, 1er mai 2018 : Spinogenix, Inc., une société pharmaceutique privée au stade préclinique qui développe des médicaments de première classe pour inverser la perte de synapses et restaurer les connexions perdues à cause des maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui l'attribution d'une subvention par le National Institute of Health (NIH). La subvention financera la recherche et le développement d'une nouvelle famille de composés pour aider à restaurer les connexions cérébrales et les fonctions perdues dans la maladie d'Alzheimer (MA) et les troubles neurodégénératifs associés.

La MA est une maladie dégénérative du cerveau et la cause la plus fréquente de démence - représentant environ 60 à 80 pour cent des cas de démence. Le rapport 2018 de l’Alzheimer’s Association estime qu’il y aura 5,7 millions de personnes atteintes de démence aux États-Unis en 2018, avec environ 14 millions de nouveaux cas de démence d’ici 2050, ce qui équivaut à une personne toutes les 3,2 secondes.

« Spinogenix est extrêmement heureux de recevoir cette subvention qui fournit une validation rigoureuse par des pairs de notre approche innovante pour lutter contre la MA. Ce financement nous aidera à développer davantage nos candidats-médicaments et à mettre sur le marché une nouvelle classe prometteuse de produits thérapeutiques pour traiter non seulement la MA, mais également les maladies connexes qui impliquent une perte de synapses de la colonne vertébrale dendritique », a déclaré Stella Sarraf, Ph.D., fondatrice et chef de la direction par intérim.

"La perte d'épines dendritiques est un moteur majeur du déclin cognitif dans toutes les maladies neurodégénératives ainsi que du vieillissement normal", a déclaré Franz Hefti, président du conseil d'administration. "Spinogenix cible les loci des changements sous-jacents à la formation de la mémoire."

Actuellement, aucun des traitements disponibles pour la MA ou d'autres maladies neurodégénératives n'inverse la perte synaptique. Avec le soutien de cette subvention du NIH, Spinogenix vise à développer davantage une nouvelle classe de thérapies neurorestauratrices pour aider à traiter les patients atteints de MA.

À propos de Spinogenix

Spinogenix a été fondée en 2016 pour répondre au besoin clinique urgent de nouveaux médicaments pour lutter contre les maladies et les affections impliquant le vieillissement et la perte synaptique. Nos composés neurorestaurateurs sont conçus pour restaurer les synapses afin d'améliorer les connexions cérébrales et d'améliorer la mémoire. Le développement actuel est axé sur les traitements thérapeutiques de la MA et des traumatismes crâniens/commotions cérébrales. Vous trouverez plus d'informations sur Spinogenix sur www.spinogenix.com.

Divulgation

Ce projet est soutenu par le National Institute on Aging des National Institutes of Health sous le numéro d'attribution R43AG058278. Le contenu relève de la seule responsabilité de la Société et des chercheurs principaux et ne représente pas nécessairement les opinions officielles des National Institutes of Health.


Qu'est-ce qui constitue la désignation First in Class de la FDA pour les nouvelles entités moléculaires ? - La biologie

Dans les applications concurrentes (types 1 et 2), les tableaux de données (DT) facilitent la cohérence et la rigueur de l'examen en fournissant aux pairs examinateurs des informations standardisées sur l'organisation et le leadership du centre, la recherche active liée au cancer et plusieurs aspects de la fonction clinique.

Dans les demandes non compétitives (types 3 et 5), les DT 1-4 électroniques (eData), soumis au Bureau des centres de cancérologie (OCC), sont utilisés pour évaluer les progrès du centre, générer des rapports et produire des données de référence sur le programme des centres .

Types de soumission

Veuillez utiliser le tableau suivant pour déterminer la soumission DT appropriée :

Type de demande AIDER RPPR eData (vers OCC)
1 DT 1-5 Rien Aucun (DT 1-4 dû si CCSG est attribué)
2 DT 1-5 Rien DT 1-4 (60 jours avant la date de début)*
3 N / A DT1 DT 1-4 (60 jours avant la date de début)
5 N / A DT1 DT 1-4 (60 jours avant la date de début)

Noter: Conformément à la politique du NIH, les demandes T2 servent de rapport d'avancement pour l'exercice au cours duquel la demande est nouvellement financée. Bien qu'aucun RPPR distinct ne doive être soumis 60 jours avant la date de début de la bourse nouvellement financée, les DT 1-4 doivent toujours être soumis à ce moment-là.

Voir le guide eData pour des instructions sur le format.

Instructions générales pour les DT :

  • Insérez le numéro de subvention complet (par exemple, 1P30CA000000-01) dans le coin supérieur droit de chaque page
  • Étiqueter les tableaux de données de manière cohérente (par exemple, 1A, 1B, 1C)
  • Fournissez uniquement les informations demandées
  • Il est permis d'avoir des dates de rapport différentes pour les différents DT
  • Suivez les exemples de formats fournis

DT 1A-D fournit des informations générales sur la haute direction, les programmes de recherche, l'adhésion au centre de cancérologie et les ressources partagées.

Pour les demandes T2, « Nouveau » dans DT 1 fait référence à la nouveauté depuis la dernière demande T2. Pour les T3 et T5, « Nouveau » fait référence à la nouveauté depuis le dernier rapport d'avancement T3 ou T5.

DT 1A - Haute direction

Pour une date de rapport définie par le centre, suivez le format ci-dessous pour signaler la haute direction :


Nom du dirigeant principal Titre de chef Degrés) Nouveau chef ?
Sutton, Baylor Directeur et chercheur principal MD, PhD
Marucco, Gina Directeur adjoint Doctorat
Cuisine, Marc Assoc. Directeur des sciences fondamentales MARYLAND Oui
Barrie, Thomas Assoc. Directeur de la recherche clinique MD, PhD
Wong, Lee Assoc. Directeur de la recherche démographique Doctorat

DT 1B - Programmes de recherche

Pour une date de rapport définie par le centre, définissez un code alphanumérique sélectionné par le centre pour désigner chaque programme de recherche et suivez le format ci-dessous pour déclarer les programmes de recherche :


Code de programme Nom du programme Responsables de programme Degrés) Nouveau chef ? Nouveau programme ? Membres
01 Biologie moléculaire et cellulaire Harrington, Marc
Cox, Michael
MARYLAND
Doctorat
25
02 Contrôle et prévention du cancer Pham, Phuong Doctorat Oui Oui 14
03 Épidémiologie Kauman, John
Jordanie, Marc
MARYLAND
Doctorat
Oui 19
04 Prostate Ouais, grâce MARYLAND Oui 26
toilettes Cancers féminins Miller, Barbara Doctorat 22
CCGC Cycle cellulaire et contrôle de la croissance Neuhauser, Beverly MARYLAND 12
ZY Membres non alignés 9
Nombre total de membres 127

Noter: Inclure les chefs de programme dans le nombre de membres. Les membres de plus d'un programme doivent être comptés une fois.

DT 1C - Ressources partagées

Pour une date de rapport définie par le centre, suivez le format ci-dessous pour rapporter les ressources partagées :


Nom de la ressource partagée Directeur(s) des ressources Degrés) Nouveau chef ? Nouvelle ressource ? Développement de ressources ? Catégorie
Biostatistique Francini, Benjamin Doctorat Oui 6.01
Puce à ADN Poole, Bruce MARYLAND Oui 1.35
Séquençage ADN Kelley, Marc MD, PhD 1.22
Génomique et protéomique Goldstein, Philippe MARYLAND Oui 1.36
Bioinformatique Mayrend, Jody Doctorat 7.02
Noyau du vaccin Marc, Joseph Doctorat 1.37
Synthèse organique Chanteur, Richard Doctorat Oui 1.12
Animaux transgéniques Peters, Douglas
Rogers, Kate
Doctorat
MARYLAND
1.03, 1.06, 1.09
Chimie translationnelle Hahn, Otto Doctorat Oui 4.08
  • Déclarer uniquement les ressources partagées financées par le CCSG
  • Les ressources partagées en développement sont celles qui n'ont pas été préalablement évaluées par des pairs
  • Sélectionnez jusqu'à trois codes de catégorie dans le tableau suivant :

DT 2A et 2B

Les DT 2A et 2B rapportent toutes les subventions et tous les contrats de recherche actifs liés au cancer détenus par les membres du centre et attribués par des sources externes à l'institution fiscalement responsable dont le Centre de cancérologie fait partie. Les subventions et les contrats aux membres du centre attribués à d'autres institutions qui ne sont pas des partenaires formels du consortium du centre ne doivent pas être inclus.

DT 2A

  • Définissez une date de rapport et incluez les subventions et les contrats liés au cancer qui sont actifs à cette date, y compris ceux en prolongation sans frais.
  • Organisez le tableau de données 2a en deux tableaux distincts pour les projets de recherche évalués par les pairs et les projets de recherche non évalués par les pairs.
  • Seules les subventions et les contrats du NCI, du NIH ou des organisations répertoriées dans l'URL suivante sont considérés comme évalués par des pairs : ici

fournissez les informations suivantes:

PI: Le nom de famille et l'initiale du CP de votre Centre responsable de ce projet (par exemple, Alfred L).

Source de financement spécifique : Le nom spécifique du sponsor financier du projet (par exemple, NCI, ACS).

Numéro de projet: Utilisez le numéro de demande ou de subvention. Ce numéro d'identification unique pour les subventions du NIH, par exemple, est composé du code de type, du code d'activité, du code de l'institut, du numéro de série, de l'année de prise en charge et/ou du code de suffixe (par exemple, 1R01CA059736-01).

Date de début du projet : La date officielle d'attribution d'une subvention commence la même que le premier jour de la première période budgétaire.

Date de fin du projet : La date officielle d'expiration de l'attribution d'une subvention est la même que le dernier jour de la période budgétaire finale.

Titre du projet: Le titre officiel du projet de recherche en cours (par exemple, Régulation de l'hérédité mitochondriale chez la levure) doit être aussi complet que possible.

Coûts directs annuels du projet : Financement annuel accordé pour un projet particulier.

Coût direct annuel du projet lié au cancer : Estimer, à l'aide d'une méthode élaborée par les centres, la partie d'un projet pertinente pour le cancer et déclarer le financement. Soyez prêt à défendre cette estimation lors d'un examen par les pairs. Pour les subventions qui sont 100 % pertinentes pour le cancer (comme toutes les subventions du NCI), cela sera identique aux coûts directs annuels du projet.

Code de programme : Fournir le code du Programme, tel que défini par le Centre en DT1B, auquel cette subvention est associée. Une seule subvention ou un seul contrat peut être associé à plusieurs programmes. Toute subvention ou contrat lié à l'infrastructure (comme le CCSG et ses suppléments, les noyaux associés à des projets tels que les SPORE ou les P01) doit être codé ZY.

Pour cent: La portion du financement associée à un programme.

Coût direct du programme annuel : La portion du financement des coûts directs associée au programme indiqué.

Les exemples suivants sont illustrés dans le tableau

Remarque : Ne numérotez pas les lignes - c'est à des fins d'illustration dans cet exemple de tableau.

  1. Un PI, un programme. Cette subvention est associée à 100 % au programme 4 et est 100 % liée au cancer.
  2. Un IP, un programme, une pertinence partielle pour le cancer. Énumérez l'intégralité des coûts directs sous Coûts annuels du projet et la partie liée au cancer sous Projet annuel lié au cancer DC.
  3. Un PI, deux programmes. Si l'IP a une double adhésion à plusieurs programmes, ou si pour d'autres raisons la subvention/le contrat doit être associé à plus d'un programme, divisez les coûts annuels du projet entre les programmes au prorata du pourcentage. Pour le deuxième programme, vous pouvez laisser tous les champs vides, à l'exception du code du programme, du pourcentage et des coûts annuels du programme.
  4. Multi-PI. Énumérez tous les noms de PI uniquement si le projet correspond à la définition du NIH d'un projet à PI multiples : « Plusieurs PI ont une autorité égale pour la subvention ou le contrat et sont conjointement responsables de la direction scientifique et technique du projet. » Cela devrait être appliqué aux projets de toute source de financement. https://grants.nih.gov/grants/multi_pi/
  5. Multi-PI, deux programmes, pertinence partielle pour le cancer.
  6. Multi-PI avec un PI se trouvant dans une autre institution. Énumérez l'autre institution après le nom du PI. N'énumérez que la partie des coûts directs du projet qui reste au Centre ou qui revient au Centre à partir de l'autre institution.
  7. Sous-traitance d'une autre institution. Énumérer l'institution sous-traitante après la source de financement spécifique. Indiquez uniquement les fonds versés à votre centre sous Coûts annuels du projet et Coûts annuels du programme.
  8. Subvention avec partie sous-traitée à une autre institution. Indiquez uniquement les financements retenus par le Centre.
  9. L'essai national rédigé par un membre du Centre répertorie uniquement le financement qui reste avec le Centre dans les coûts du projet et du programme.
  10. Subvention à plusieurs projets/composantes (telle que SPORE ou P01). Énumérez l'IP global avec les coûts directs annuels du projet et le CD annuel du projet relatif au cancer (hors contrats de sous-traitance), en laissant les coûts du programme vides. Répertoriez les sous-projets séparément avec le nom PI global et le nom PI du sous-projet. N'énumérez pas les projets qui sont sous-traités à d'autres institutions. Remarque : comme pour tous les projets, utilisez le code ZY pour tout financement qui n'est pas un projet de recherche (p. ).
  11. Pour les essais fondés sur la comptabilité d'exercice, indiquez le financement accordé pour le nombre réel ou estimé de patients recrutés au cours de l'année de référence.

DT 2B

Le DT 2B décrit le nombre total de projets de recherche liés au cancer (à l'exclusion du CCSG lui-même et des suppléments associés) et leur coût direct annuel total agrégé.

  • Pour une date de rapport définie par le centre, indiquez le nombre total de projets de recherche liés au cancer et la somme des financements annuels directs liés au cancer pour chaque grande catégorie d'agence de financement comme suit : NCI Peer-Reviewed, Other NIH Peer-Reviewed, Other Peer -Projets examinés et non évalués par les pairs de l'industrie et autres projets non évalués par les pairs. N'incluez pas les projets de formation, car ils sont déclarés dans le volet Amélioration de la carrière en recherche sur le cancer et autres activités. Ne pas inclure le CCSG lui-même ou les suppléments associés dans DT2B, mais inclure d'autres projets codés ZY.
  • Fournissez des sous-totaux et un total général, le cas échéant.
  • Pour les subventions ou les contrats de plusieurs projets, comptez chaque sous-projet comme un seul projet (ne comptez pas globalement comme un - un SPORE avec 5 sous-projets (exemple 10 ci-dessus) compterait comme 5 projets.

Source de financement spécifique Coût direct du projet Nombre total de projets
Projets évalués par les pairs du NCI $5,180,000 13
Autres projets évalués par les pairs du NIH $1,916,000 9
Autres projets évalués par les pairs $2,377,000 5
Sous-total des projets évalués par les pairs $9,473,000 27
Projets de l'industrie non évalués par les pairs $325,000 2
Autres projets non évalués par les pairs $1,313,000 4
Sous-total des projets non évalués par les pairs $1,638,000 6
Total général (tous les projets) $11,111,000 33

DT 3 est destiné à fournir aux évaluateurs un aperçu, organisé par siège de cancer primaire, du nombre de cas de cancer vus au Centre de cancérologie.

Pour une période de déclaration de 12 mois définie par le centre, le DT 3 rapporte donc le nombre de patients nouvellement enregistrés au Centre de cancérologie (registre des cas analytiques et non analytiques, tels que définis ci-dessous.

Utilisez les définitions suivantes pour compléter le tableau DT 3 :

  • Nom de la source du rapport : Pour les centres de consortium ou ceux avec des institutions affiliées, indiquez le nom spécifique de l'institution déclarante.
  • Période de rapport : La période de 12 mois telle que définie par le Centre du Cancer.
  • Cancers à déclaration obligatoire : Les tumeurs malignes avec un code de comportement de la Classification internationale des maladies pour l'oncologie (CIM) de 2 ou 3 doivent être signalées, conformément aux exigences établies des organisations de normalisation des registres. Se référer à la CIM 10 pour la liste des codes de la Classification internationale des maladies pour l'oncologie.
  • Patients nouvellement enregistrés : Les patients nouvellement enregistrés sont les patients vus en face à face et enregistrés dans le registre du cancer du Centre du cancer pour la première fois pour ce diagnostic au cours de la période de référence. Ils comprennent les patients hospitalisés et les patients ambulatoires qui :
  1. sont nouvellement diagnostiqués et/ou reçoivent un premier traitement au Cancer Center, c'est-à-dire équivalents aux codes de cas analytiques définis par l'American College of Surgeons 00 à 22 (pages 91 et 92)
  2. ont une maladie récurrente ou persistante et sont référés au Cancer Center pour évaluation et traitement, c'est-à-dire équivalent au code non analytique 32 défini par l'American College of Surgeons (n'incluez pas d'autres codes non analytiques).
  • Tout patient plus d'une fois sauf s'il a deux tumeurs malignes la même année.
  • Consultations (par exemple, deuxième avis), rendez-vous pour de nouveaux patients, diagnostics à l'autopsie, admission d'anciens patients à des fins de réadaptation ou de traitement d'une autre affection, ou suivi des patients après le traitement.
  • Patients dont le seul contact avec le Centre est dû à l'inscription à des études protocolaires organisées auprès des praticiens de la communauté par le personnel du Centre de cancérologie.

Un centre de cancérologie n'ayant pas accès à un registre local ou institutionnel devrait utiliser d'autres moyens pour saisir des données aussi proches que possible de la définition ci-dessus.

Suivez ce tableau pour déterminer la méthode de déclaration des patients nouvellement enregistrés :

Source de patients DT3 « Patients nouvellement enregistrés »
Branche(s) clinique(s) principale(s) du centre de cancérologie, p. Comprendre
Centre(s) clinique(s) primaire(s) qui déclarent par le biais d'un registre distinct du cancer Inclure en tant que DT3 séparé
Hôpital ou clinique partenaire du consortium évalué par les pairs du CCSG et approuvé par le NCI qui fait rapport via le registre du Centre Inclure dans le même DT3
Hôpital ou clinique du partenaire du consortium évalué par les pairs et approuvé par le CCSG qui signale les patients via un autre registre Inclure en tant que DT3 séparé
Centres de cancérologie affiliés qui ne déclarent pas via le registre du centre Exclure

DT 4 sert de rapport sur les études de recherche clinique fondées sur des hypothèses liées au cancer et ouvertes au Centre du cancer au cours d'une période de rapport de 12 mois définie par le centre. Les centres du consortium soumettent un seul DT4. Utilisez les définitions suivantes pour compléter le DT 4 :

La recherche clinique comprend :

  • Recherche axée sur le patient : Ce type de recherche est mené avec des sujets humains (ou sur du matériel d'origine humaine tel que des tissus, des spécimens et des phénomènes cognitifs) pour lesquels un chercheur (ou un collègue) interagit directement avec des sujets humains. Sont exclues de cette définition les études in vitro qui utilisent des tissus humains qui ne peuvent pas être liés à un individu vivant, les banques de tissus et les études qui ne nécessitent pas le consentement du patient (par exemple, les examens rétrospectifs des dossiers). La recherche axée sur le patient comprend :
    • Études des mécanismes de la maladie humaine
    • Études de thérapies ou d'interventions pour la maladie
    • Essais cliniques et
    • Études pour développer de nouvelles technologies liées à la maladie

    Accumulation : Le nombre total de participants accumulés/inscrits qui ont terminé ou sont en train de terminer l'étude. Voir:

    Étude de recherche clinique multi-institutionnelle : Études de recherche clinique qui recrutent des participants dans deux ou plusieurs institutions d'inscription géographiquement distinctes non affiliées à votre centre de cancérologie (par exemple, d'autres centres de cancérologie désignés par le NCI ou d'autres institutions de recherche). Les établissements se distinguent généralement par d'autres caractéristiques (par exemple, démographiques, socioéconomiques ou cliniques).

    Catégories de recherche clinique

    Interventionnel : Les individus sont affectés de manière prospective par un enquêteur sur la base d'un protocole pour recevoir des interventions spécifiques. Les participants peuvent recevoir des interventions diagnostiques, thérapeutiques, comportementales ou autres. L'attribution de l'intervention peut être aléatoire ou non. Les participants sont suivis et les résultats biomédicaux et/ou sanitaires sont évalués.

    Observation : Études qui se concentrent sur les patients atteints de cancer et les populations en bonne santé et n'impliquent aucune intervention prospective ou altération de l'état des participants. Les résultats biomédicaux et/ou sanitaires sont évalués dans des groupes prédéfinis de participants. Les participants à l'étude peuvent recevoir des interventions diagnostiques, thérapeutiques ou autres, mais l'investigateur de l'étude observationnelle n'est pas responsable de l'attribution d'interventions spécifiques aux participants de l'étude.

    Auxiliaire ou corrélatif :

    • Auxiliaire: Les études qui sont stimulées par un essai/une étude clinique principale, mais qui ne sont pas obligatoires, et qui utilisent des ressources patient ou d'autres ressources de l'essai/de l'étude principale pour générer des informations pertinentes. Les études auxiliaires doivent être liées à une étude de recherche clinique active et ne doivent inclure que les patients inscrits à cette étude de recherche clinique. Seules les études pouvant être liées à des données individuelles de patients ou de participants doivent être rapportées.
    • Corrélatif: Études en laboratoire utilisant des échantillons pour évaluer le risque de cancer, les résultats cliniques, la réponse aux thérapies, etc. Seules les études pouvant être liées aux données individuelles des patients ou des participants doivent être rapportées.

    Source de l'étude

    Nationale: NCI National Clinical Trials Network (NCTN) et autres réseaux nationaux d'essais soutenus par les NIH

    Externe évalué par des pairs : R01s, SPORES, U01s, U10s, P01s, CTEP ou tout autre mécanisme d'étude de recherche clinique soutenu par le NIH ou les organisations figurant sur cette liste : organisations dotées de systèmes de financement par examen par les pairs

    Institutionnel: Études de recherche clinique internes rédigées ou co-écrites par des chercheurs du Centre de cancérologie et soumises à un examen scientifique par les pairs uniquement par le système d'examen et de surveillance des protocoles du Centre de cancérologie. L'investigateur du Centre de cancérologie est principalement responsable de la conceptualisation, de la conception et de la mise en œuvre de l'étude de recherche clinique et de la communication des résultats.

    • Il est acceptable que l'industrie et d'autres entités fournissent un soutien (par exemple, médicament, dispositif, autre financement), mais l'essai doit clairement être le produit intellectuel de l'investigateur du centre.
    • Cette catégorie peut également comprendre :
      • Études institutionnelles rédigées et mises en œuvre par des chercheurs d'un autre centre auquel votre centre participe
      • Études multi-institutionnelles rédigées et mises en œuvre par des chercheurs de votre centre (Remarque : les études nationales et évaluées par des pairs externes doivent être répertoriées avec ces catégories, et non comme des études institutionnelles)

      Industriel: Une société pharmaceutique contrôle la conception et la mise en œuvre de ces études de recherche clinique.

      Triez les données par catégorie de recherche clinique et source d'étude :

      INTERVENTIONNEL Externe évalué par des pairs

      OBSERVATIONNEL Externe évalué par des pairs, etc.,

      AUXILIAIRE/CORRÉLATIF Examen externe par les pairs, etc.

      Reportez le tableau par ordre alphabétique par PI.

      Les en-têtes des colonnes sont définis ci-dessous :

      Source de financement spécifique : Le nom spécifique du sponsor financier de l'étude de recherche clinique. Pour les essais ou les études parrainés par l'institution, indiquez le nom des organismes de financement applicables.

      Site principal : Le(s) site(s) du cancer primitif (c'est-à-dire le sein, l'ovaire) sur lesquels se concentre l'étude de recherche clinique. Si l'étude de recherche clinique est largement applicable à un certain nombre de sites primaires potentiels, saisissez le terme « multiple » dans cette colonne.

      ID de protocole/numéro IRB (ID de proto) : Fournissez l'identifiant unique de cette étude. Le cas échéant, indiquez le numéro NCT, ainsi que le numéro de protocole commun sous lequel l'essai est connu au niveau national, s'il existe. Pour les autres essais qui n'ont pas de numéro NCT ou de numéro de protocole commun sous lequel l'essai est connu au niveau national, utilisez une identification de protocole interne ou un numéro IRB.

      Identifiant NCT :L'identifiant unique attribué à l'essai par le programme national d'essais cliniques (ClinicalTrials.gov) pour les essais qui ont été précédemment soumis au système d'enregistrement de protocole ClinicalTrials.gov (PRS). Cet ID ClinicalTrials.gov apparaît sous la forme « NCT » suivi de 8 caractères numériques (tels que NCT12345678). (c'est-à-dire NCT00009876) S'il n'est pas applicable, utilisez le ProtocolID.

      ID de protocole/numéro IRB (ID de proto) : L'identifiant unique de l'étude. Indiquez le numéro de protocole commun sous lequel l'essai est connu au niveau national, s'il en existe un. Pour les autres essais qui n'ont pas de numéro NCT ou de numéro de protocole commun sous lequel l'essai est connu au niveau national, utilisez une identification de protocole interne ou un numéro IRB.

      Autre identifiant de protocole (autre identifiant de proto) : ID supplémentaires attribués à l'essai, y compris les suivants : NCI, Cancer Therapy Evaluation Program (CTEP) ou Division of Cancer Prevention (DCP), ID uniques provenant d'autres registres, numéros de protocole attribués par le comité d'examen, autres ID.

      ID d'essai local : L'identifiant unique attribué au niveau du centre de cancérologie et utilisé au niveau des sites pour identifier un essai.

      Identifiant NCI : L'identifiant unique attribué à l'essai par le programme de rapport des essais cliniques (CTRP) du NCI.

      PI:Le nom de famille et l'initiale de l'IP du Centre responsable de cette étude de recherche clinique.

      Code de programme (Prog) : Utiliser le code Programme de Recherche défini par le centre en DT 1B. Pour les études de recherche clinique qui couvrent plus d'un programme de recherche, incluez les deux codes de programme dans cette colonne.

      Date d'ouverture (activation) : La date de début officielle d'un essai déterminée par 1) la date d'activation notée dans une annonce officielle d'activation d'essai clinique ou 2) la date du premier recrutement du patient si l'essai en question n'avait pas d'annonce d'activation formelle.

      Date de fermeture : Date à laquelle l'étude de recherche clinique a pris fin. Cela n'inclut pas le suivi des patients. Si l'étude est toujours ouverte, laissez ce champ vide.

      Phase

      Première phase I : Essais exploratoires, impliquant une exposition humaine très limitée, sans aucune thérapeutique. ou intention diagnostique (p. ex., études de dépistage, études de microdoses). Voir les directives de la FDA sur les études IND exploratoires pour plus d'informations.

      JE:Comprend des études initiales visant à déterminer le métabolisme et les actions pharmacologiques des médicaments chez l'homme, les effets secondaires associés à l'augmentation des doses et à obtenir des preuves précoces de l'efficacité peuvent inclure des participants et/ou des patients en bonne santé.

      I/II :Des essais qui sont une combinaison des phases 1 et 2.

      II :Comprend les études cliniques contrôlées menées pour évaluer l'efficacité du médicament pour une ou plusieurs indications particulières chez les participants atteints de la maladie ou de l'affection à l'étude et pour déterminer les effets secondaires et les risques courants à court terme.

      II/III :Des essais qui sont une combinaison des phases 2 et 3.

      III :Comprend les essais menés après l'obtention de preuves préliminaires suggérant l'efficacité du médicament, et sont destinés à recueillir des informations supplémentaires pour évaluer la relation bénéfice-risque globale du médicament.

      IV :Études de médicaments approuvés par la FDA pour délimiter des informations supplémentaires, notamment les risques, les avantages et l'utilisation optimale du médicament.

      N / A:Essais sans phases (par exemple, études de dispositifs ou interventions comportementales).

      Pilote:L'attribut pilote peut être affecté à n'importe quelle phase. Indiquez si l'étude est une phase pilote en insérant « Oui » dans la colonne « Pilote ».

      Objectif principal

      Attribuez l'objectif principal approprié aux catégories de recherche clinique interventionnelle ou non interventionnelle (observationnelle ou auxiliaire/corrélative).

      Sciences fondamentales (BAS) : Protocole conçu pour examiner les mécanismes d'action de base (p. ex., physiologie, biomécanique) d'une intervention.

      Faisabilité de l'appareil (DEV) : Protocole conçu pour évaluer une ou plusieurs interventions pour la faisabilité du produit ou pour tester un prototype de dispositif et non des résultats pour la santé. De telles études sont menées pour confirmer la conception et les spécifications de fonctionnement d'un dispositif avant de commencer un essai clinique complet.

      Diagnostique (DIA) : Protocole conçu pour évaluer une ou plusieurs interventions visant à identifier une maladie ou un problème de santé.

      Recherche sur les services de santé (RSS) : Protocole conçu pour évaluer la prestation, les processus, la gestion, l'organisation ou le financement des soins de santé.

      Prévention (PRE) : Protocole conçu pour évaluer une ou plusieurs interventions visant à prévenir le développement d'une maladie ou d'un problème de santé spécifique.

      Dépistage (SCR) : Protocole conçu pour évaluer ou examiner les méthodes d'identification d'une affection (ou d'un facteur de risque d'une affection) chez des personnes dont on ne sait pas encore qu'elles sont atteintes de l'affection (ou du facteur de risque).

      Soins de soutien (SUP) : Protocole conçu pour évaluer une ou plusieurs interventions dont l'objectif principal est de maximiser le confort, de minimiser les effets secondaires ou d'atténuer le déclin de la santé ou de la fonction du participant. En général, les interventions de soins de soutien ne visent pas à guérir une maladie.

      Traitement (TRE) : Protocole conçu pour évaluer une ou plusieurs interventions pour le traitement d'une maladie, d'un syndrome ou d'une affection. Noter: Cela équivaut aux essais thérapeutiques dans les versions précédentes des lignes directrices.

      Autre (AUT): Pas dans d'autres catégories

      Titre officiel: Nom officiel du protocole fourni par l'IP de l'étude ou le promoteur (limite : 8000 caractères ou moins).

      Étude de recherche clinique multi-institutionnelle : Indiquez si l'essai est multi-institutionnel en insérant « Oui » dans la colonne « Étude multi-inst » (voir la définition ci-dessus).

      Cumul ciblé total :Pour les essais mono-institutionnels et multi-institutionnels initiés dans votre centre, indiquez le nombre total de participants nécessaires pour l'ensemble de l'étude. Pour les essais multi-institutionnels auxquels votre centre participe mais n'a pas initié, laissez la colonne "Etude entière" vide. Ne soumettez pas de plage ciblée, telle que « 10 - 100 ».

      Accumulation ciblée pour votre centre :Pour les essais mono-institutionnels et multi-institutionnels initiés dans votre centre, indiquez le nombre total de participants que votre centre devrait accumuler pour l'étude. Pour les essais dans une seule institution, les chiffres « Accumulation totale pour votre centre » et « Accumulation totale ciblée » seront les mêmes. Ne soumettez pas de plage ciblée, telle que « 10 - 100 ».

      • Centre de cancérologie : indiquez le nombre de participants inscrits à l'étude de recherche clinique dans votre centre de cancérologie, y compris les partenaires officiels du consortium.
      • Autres institutions : • Autres institutions : Indiquez le nombre de participants inscrits à l'étude de recherche clinique dans tous les hôpitaux, centres de traitement et/ou centres de recherche qui font officiellement partie du Centre de cancérologie (par exemple, les hôpitaux communautaires à proximité).
      • 12 mois : indiquez le nombre de participants accumulés dans cette étude de recherche clinique au cours de la période de rapport de 12 mois définie par le centre.
      • À ce jour : indiquez le nombre de participants accumulés dans cette étude de recherche clinique depuis l'ouverture de l'essai.
      1. Pour les essais initiés et accumulant des patients uniquement dans votre centre, le nombre de patients dans les colonnes « Etude entière » et « Votre centre » de la colonne Accumulation totale ciblée doit correspondre. Saisissez le nombre réel d'accumulations dans les colonnes « Centre du cancer : ». Laissez les colonnes « Autres institutions d'exercice » vides.
      2. Pour les essais initiés et les patients accumulés à la fois dans votre centre et dans d'autres établissements, toutes les colonnes sous « Accumulation totale ciblée », « Centre de cancérologie : Institution d'accumulation principale » et « Autres institutions d'accumulation » doivent être remplies.
      3. Pour les essais auxquels votre centre s'accumule mais qu'il n'a pas initiés, laissez le champ « Etude entière » vide. Entrez l'accumulation totale ciblée pour votre partie de l'étude. Entrez le nombre réel d'accumulations sous « Centre du cancer : » Laissez le champ « Autres institutions d'accumulation » vide.
      4. Si les données ne sont pas disponibles ou applicables, laissez la colonne vide.

      Le DT 5 rapporte le budget actuel du Centre de cancérologie (Type 2) et son budget demandé (Types 1 et 2).

      • Fournissez le budget des coûts directs du CCSG de la dernière année complète de financement (pour le type 2) et le budget demandé pour la première année de la nouvelle période de projet concurrentiel (types 1 et 2) pour chaque catégorie budgétaire majeure énumérée ci-dessous. Énumérez les fonds non salariaux pour les programmes de recherche séparément et énumérez les ressources partagées individuellement. Indiquez uniquement le total des fonds de développement. Additionnez tous les coûts directs au bas du tableau.
      • Le budget actuel, le cas échéant, doit refléter la dernière année complète de la période du projet concurrentiel en cours, telle que soumise dans la candidature de type 5 et/ou telle que détaillée dans l'avis d'attribution pour cette période, à l'exclusion des fonds reportés et des suppléments. Les chiffres des coûts directs doivent inclure tous les coûts indirects de tiers, car ceux-ci sont facturés en tant que coûts directs à la CCSG.

      Catégorie de budget CCSG Budget actuel (coûts directs)*
      MM/JJ/AA – MM/JJ/AA
      (Dernière année complète de la période de projet en cours)
      Budget demandé (coûts directs)
      MM/JJ/AA – MM/JJ/AA
      (Première année complète de la nouvelle période de projet)
      Responsables de programme (salaire)
      Programme de recherche (non salarial)
      Programme 1
      Programme 2, etc.
      Administration
      Leadership, planification et évaluation
      Haute direction (salaire)
      Activités
      Fonds de développement (exclure la catégorie « Développement de nouvelles ressources partagées »)
      Ressource partagée
      Un salaire
      Frais de fonctionnement / Activités
      Développer de nouvelles ressources partagées
      Protocole clinique et gestion des données
      Système d'examen et de surveillance du protocole (PRMS)
      Sensibilisation et engagement communautaires
      Coordination de la formation et de l'éducation à la recherche sur le cancer
      Coûts directs totaux

      Noter: DT 5 inclut les coûts indirects de tiers. Il n'inclut pas les fonds reportés de la CCSG ni les dollars de supplément de la CCSG.